Geneesmiddelen voor zeldzame ziekten, waarvan de ontwikkeling geen prioriteit heeft.

Geneesmiddelen die bestemd zijn voor de diagnose, preventie of behandeling van zeldzame aandoeningen. Door de hoge ontwikkelingskosten van deze middelen en de kleine groep patiënten zullen de verwachte opbrengsten voor de producent laag zijn. Vanuit de Europese Unie zijn daarom richtlijnen opgesteld om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te [..]

Een weesgeneesmiddel is een farmaceutische specialiteit die gebruikt wordt voor de diagnose, de preventie of de behandeling van een zeldzame ziekte waarvoor er geen preventief middel, diagnostisch middel of geen behandeling bestaat, of indien wel, die een significant voordeel biedt voor de patiënt. Meer info: Weesgeneesmiddelen

Afkorting WGM, internationale term: orphan drugs E, geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de diagnose, preventie of behandeling van een levensbedreigende of chronisch invaliderende zeldzame aandoening (criterium voor zeldzaam in de Europese Unie: voorkomend bij minder dan 5 op de 10.000 mensen); aantal weesgeneesmiddelen is nog gering omdat de te verwachten opbrengsten gering zi...